【幹細胞由来のエクソソームの点鼻療法は、嗅神経経由でマイクロRNAを高濃度で脳内に届けることが可能なのか？TIMC多摩境内科クリニックの福富院長は、マイクロソフトのAI・コパイロットに理論的な可能性について尋ねてみました。】

コパイロットの回答（研究的・一般的見解）：

「幹細胞由来のエクソソームを点鼻投与することで、嗅神経を経由し、脳内にマイクロRNAを届ける可能性については、理論的および一部の前臨床研究において示唆されています。 

嗅神経は脳と外界を直接つなぐ経路のひとつであり、鼻腔上部の嗅上皮から嗅球へと続くこのルートは、血液脳関門を迂回する“神経経路型ドラッグデリバリー”として研究対象となっています。エクソソームはナノサイズの膜小胞であり、マイクロRNAやタンパク質を内包したまま細胞間を移動できるため、点鼻によって嗅神経終末から取り込まれ、中枢神経系に到達する可能性があると考えられています。

一部の動物モデルでは、点鼻された幹細胞由来エクソソームが脳内に分布し、神経炎症の抑制や神経再生の促進などの変化が観察されたという報告もあります。ただし、これらは研究段階の知見であり、ヒトへの臨床応用についてはさらなる検証が必要です。

嗅神経経由の点鼻療法は、非侵襲的かつ反復可能な投与法として、神経領域における新たなアプローチとして注目されていますが、医薬品としての承認や標準治療としての位置づけは現時点では確立されていません。安全性や有効性の評価、個別設計などが今後の課題とされています。」

【Can intranasal administration of stem cell-derived exosomes deliver microRNA to the brain at high concentrations via the olfactory nerve?】

Dr. Atsushi Fukutomi, Director of TIMC（Tamasakai Internal Medicine Clinic）, asked Microsoft’s AI Copilot about the theoretical potential of delivering microRNA to the brain through intranasal administration of stem cell-derived exosomes via the olfactory nerve.

Copilot’s Response (Research-Based and General Perspective):

“There is theoretical and preclinical evidence suggesting that intranasal administration of stem cell-derived exosomes may enable delivery of microRNA to the brain via the olfactory nerve. 

The olfactory nerve is one of the few direct pathways connecting the external environment to the brain. This route—from the olfactory epithelium in the upper nasal cavity to the olfactory bulb—is being studied as a ‘neuro-route drug delivery’ method that bypasses the blood-brain barrier. Exosomes are nanoscale vesicles capable of transporting microRNA and proteins between cells. It is believed that, when administered intranasally, they may be taken up at the olfactory nerve terminals and reach the central nervous system through axonal transport.

Some animal studies have reported that intranasally delivered stem cell-derived exosomes distribute within the brain and may be associated with reduced neuroinflammation and enhanced neural regeneration. However, these findings remain at the research stage, and further validation is needed before clinical application in humans.

Intranasal delivery via the olfactory nerve is gaining attention as a non-invasive and repeatable method for targeting neurological pathways. Nonetheless, it is not currently approved as a pharmaceutical treatment or established as a standard therapy. Future challenges include evaluating safety and efficacy, optimizing dosing protocols, and designing patient-specific applications.”